Un fármaco experimental que podría suponer un gran avance en el tratamiento de uno de los cánceres más mortíferos conocidos está impulsando la demanda en las clínicas mientras espera la aprobación total del gobierno.
Daraxonrasib, un fármaco que se dirige a la mutación genética detrás de la mayoría de los diagnósticos de cáncer de páncreas, recibió luz verde para comenzar un programa de acceso temprano para algunos pacientes el 30 de abril por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos.
Descrito por algunos como un “fármaco milagroso”, se ha demostrado en ensayos clínicos que el medicamento extiende casi el doble la esperanza de vida de algunos pacientes con cáncer de páncreas. Si bien el programa de acceso temprano ha brindado una vía potencial para los pacientes con cáncer que se ha extendido, las clínicas ya están luchando por mantenerse al día con la demanda.
“El público se enteró del anuncio de la FDA… que ha desencadenado una avalancha de solicitudes de pacientes”, dijo a Reuters el Dr. Daniel King, oncólogo médico del Centro Oncológico Zuckerberg de Northwell Health. “Todos los centros oncológicos están descubriendo cómo interactuar con nuestras propias instituciones, abriendo los protocolos para brindar acceso”.
El cáncer de páncreas tiene una de las tasas de mortalidad más altas de todos los cánceres conocidos: solo el 3% de las personas sobrevive cinco años después del diagnóstico si se ha extendido a partes distantes del cuerpo, según el Instituto Nacional del Cáncer. Según la Sociedad Estadounidense del Cáncer, alrededor de 67.000 personas en Estados Unidos serán diagnosticadas con cáncer de páncreas este año y 53.000 morirán a causa de la enfermedad.
Esto es lo que debe saber sobre el medicamento, cómo funciona y cuándo probablemente estará disponible para el público.
¿Qué es daraxonrasib?
Daraxonrasib es un fármaco experimental contra el cáncer de páncreas fabricado por Revolution Medicines. Es una tableta que se toma una vez al día y se ha demostrado que extiende los tiempos de supervivencia de las personas que tienen cáncer de páncreas que ha hecho metástasis o se ha diseminado a otras partes del cuerpo.
Los últimos resultados de los ensayos clínicos publicados en abril encontraron que los pacientes que tomaron daraxonrasib vivieron una media de 13,2 meses, casi el doble de la media de 6,7 meses de aquellos que recibieron quimioterapia estándar.
¿Cómo actúa daraxonrasib?
El fármaco actúa atacando la mutación genética más común detrás del cáncer de páncreas.
Más del 90% de los pacientes diagnosticados con cáncer tienen una mutación en un gen llamado KRAS, dijo anteriormente a USA TODAY el Dr. Christopher Lieu, oncólogo y profesor del Departamento de Medicina de la Facultad de Medicina Anschutz de la Universidad de Colorado.
Centrarse en el gen en sí permite que el fármaco se dirija al mecanismo detrás del cáncer y, al mismo tiempo, limite potencialmente los efectos secundarios que conllevan tratamientos más amplios.
“El medicamento se une al bolsillo activador (de la mutación genética) y lo desactiva. Es casi como si tuvieras un megáfono y lo taparas para que ningún sonido pueda escapar”, dijo Lieu. “Existe la posibilidad de que esta terapia dirigida para el cáncer de páncreas funcione de forma más eficaz que la quimioterapia, lo que significa que podría ser un tratamiento potencialmente menos tóxico”.
¿Está Daraxonrasib aprobado por la FDA? ¿Está disponible para el público?
Daraxonrasib se encuentra actualmente en revisión por parte de la FDA para su aprobación total. La agencia ya otorgó permiso a Revolution Medicines para comenzar un lanzamiento limitado como parte de un programa de acceso ampliado a fines de abril.
Esta luz verde ha permitido al fabricante de medicamentos ofrecer el medicamento de forma gratuita a algunos pacientes que han sido tratados previamente por cáncer de páncreas que desde entonces se ha extendido a otras partes del cuerpo.
Según el nuevo protocolo de revisión acelerada de medicamentos de la FDA, daraxonrasib podría obtener la aprobación total tan pronto como uno o dos meses después de que se presente una solicitud formal, mucho más rápido que los típicos 10 a 12 meses.
Revolution Medicines aún no ha presentado la solicitud, pero dijo en una llamada a principios de mayo que hay un “esfuerzo a toda máquina” para hacerlo, informó Reuters.
¿Quién puede recibir daraxonrasib?
Las noticias sobre el programa de acceso ampliado han visto a las clínicas oncológicas bombardeadas con solicitudes para unirse a él, informó Reuters el 14 de mayo. La demanda del medicamento ya es alta y se espera que continúe creciendo, dijeron los médicos al medio de comunicación.
El programa de acceso ampliado fue aprobado por la FDA específicamente para pacientes que previamente se han sometido a tratamiento para el cáncer de páncreas que desde entonces ha hecho metástasis. Para acceder a él, un médico tratante autorizado debe presentar una solicitud a Revolution Medicines, donde una junta de revisión institucional la examina. El fabricante de medicamentos espera responder a estas solicitudes dentro de los dos días hábiles siguientes a su recepción, dijo a Reuters.
Si la empresa decide que el medicamento es adecuado para el paciente, esos detalles se envían a la FDA. Luego, los pacientes tendrán que ser seguidos por juntas de seguimiento hospitalario y los efectos secundarios graves u otros problemas deberán informarse tanto a Revolution Medicines como a la FDA.
Si bien el programa de vales acelerados que permite este acceso temprano fue promocionado como un logro del ex comisionado de la FDA, Dr. Marty Makary, quien renunció el 12 de mayo, no se han comunicado cambios previstos en el programa.
Ex senador promociona una ‘droga milagrosa’
El exsenador republicano Ben Sasse dijo en abril al presentador de “60 Minutes”, Scott Pelley, que daraxonrasib es un “fármaco milagroso” que le ha ayudado a controlar su cáncer de páncreas, que se extendió a sus pulmones e hígado.
“Tengo mucho, mucho menos dolor que hace cuatro meses cuando me diagnosticaron, y tengo una enorme reducción del 76% en el volumen del tumor en los últimos cuatro meses”, dijo Sasse durante la entrevista. “Así que tal vez voy a vivir un año en lugar de un puñado de meses”.
Si bien los médicos inicialmente le dieron de tres a cuatro meses de vida tras el diagnóstico en diciembre, dijo que ahora tiene más tiempo gracias a “la providencia, la oración y un medicamento milagroso”.
Contribuyendo: Ken Alltucker, Saleen Martin, USA TODAY; Reuters
